孤儿药法案颁布后，三十多年时间，FDA共颁发了5219个孤儿药资格，最终获批的药物数量为843个。
鉴于《孤儿药法案》的巨大推动作用，世界各国相继颁布类似法案以鼓励孤儿药的创新。
随着科技的发展，基因疗法、siRNA、免疫疗法等新型治疗手段的出现，对罕见病药物的研发也起了巨大的推动作用，目前全球约有560个罕见病药物项目正在进行中。最近五年，FDA共批准15种孤儿药，一些难治罕见病在治疗上都有了新的突破。
19年国内也通过了快速审批或优先审批或有条件方式的上市许可，批准了8种孤儿药上市。同时，随着制药工业水平的不断提升，一些本土企业开始涉足罕见病领域，进入早期探索阶段。
但是，国内罕见病的药物研发依然困难重重，不但研发和临床应用难度高，最重要的原因，则是罕见病的药物价格高，受众少。
由于罕见病患者人数少，即便企业瞄准的是填补临床需求的空白，而非盈利，但为了收回成本，药物必然价格高昂。
例如，诺华的芬戈莫德，一款治疗多发性硬化症的药物，在国内售价为10500元/盒，全球范围看尽管这个定价已不算高，但是很多家庭依然无法承受。
19年，脊髓性肌萎缩症的Zolgensma的基因疗法的药物在鹰国批准上市，售价210万美元（约1469万人民币），堪称史上最贵药，更是普通民众无法企及的。
这些价格昂贵的原研药由于专利原因，在国内无法进行仿制，但是很多罕见病的药物早已专利到期，但目前也没有国内
第一百一十章 孤儿药仿制计划(3/5)